u88 Đột phá y học mở ra cơ hội sống cho trẻ em mắc bệnh hiểm nghèo baotintuc.vn

Đăng ngày: 11 03, 2025

Online Games u88

Lần đầu tiên trong lịch sử y học, một thai nhi mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 đã được điều trị ngay từ trong bụng mẹ, mở ra hy vọng mới cho những trẻ em mắc căn bệnh hiểm nghèo này.

Các thành tựu đột phá của y học thế giới năm 2024

Phát hiện mở ra cánh cửa điều trị bệnh xơ cứng teo cơ bên

Novartis Việt Nam nhận bằng khen vì những đóng góp cho dự án tiếp sức trẻ teo cơ tủy

Ảnh minh hoạ: AFP/TTXVN

Một nghin cứu được cng bố trn Tạp ch Y khoa New England m tả thnh cng của một nhm bc sĩ tại Mỹ trong việc điều trị cho một thai nhi mắc chứng teo cơ tủy sống type 1 một căn bệnh hiếm gặp, tiến triển nhanh, gy suy yếu nghim trọng cc cơ bắp, khiến trẻ khng thể cử động hay ht thở. Trước đy, hầu hết trẻ mắc SMA type 1 đều khng thể sống qu hai tuổi.

Người mẹ trong nghin cứu ny từng mất đi đứa con đầu tin do SMA v đ đồng tham gia một thử nghiệm y học đột ph. Trong su tuần trước khi sinh, b được cho sử dụng thuốc Risdiplam hng ngy, một loại thuốc gip tăng cường protein SMN , vốn thiếu hụt nghim trọng ở những bệnh nhn mắc SMA. Protein ny c vai tr quan trọng trong việc bảo vệ tế bo thần kinh vận động trong no v cơ thể.

Thuốc Risdiplam trước đy chỉ được Cơ quan quản l thực phẩm v dược phẩm Mỹ ph duyệt để điều trị cho trẻ từ hai thng tuổi trở ln. Tuy nhin, FDA đ cấp php đặc biệt cho trường hợp ny. Trong suốt thời gian người mẹ sử dụng thuốc, cc xt nghiệm cho thấy thuốc đ truyền qua dy rốn vo nước ối, cung cấp dưỡng chất cần thiết cho thai nhi.

Sau khi cho đời, em b tiếp tục được điều trị bằng Risdiplam hng ngy v kết quả bước đầu rất khả quan. Theo bc sĩ thần kinh nhi Michelle Farrar, một chuyn gia hng đầu về SMA tại Australia, b gi ny hiện đ 30 thng tuổi m khng c bất kỳ biểu hiện no của bệnh.

Trả lời phỏng vấn trang tin Aleteia, b Kelly Mantoan, tc giả cuốn sch Better Than OK: Finding Joy as a Special-Needs Parent by tỏ niềm vui mừng trước bước tiến y học ny.

L mẹ của năm người con, trong đ c hai trẻ mắc SMA đang điều trị bằng Risdiplam, b Mantoan khẳng định: Khi cc con ti được chẩn đon mắc SMA, vẫn chưa c phương php điều trị no được FDA ph duyệt. Nhưng ngy nay, đ c ba loại thuốc, bao gồm Risdiplam. SMA khng cn bị coi l một bản n tử hnh nữa, m trở thnh một căn bệnh c thể điều trị được, gip cứu sống v số trẻ mắc SMA v cải thiện chất lượng cuộc sống của trẻ em lẫn người lớn mắc bệnh ny. Đy thực sự l điều kỳ diệu m những b mẹ như ti đ cầu nguyện suốt nhiều năm qua.

Bước đột ph trong điều trị SMA từ trong bụng mẹ khng chỉ mở ra cơ hội sống cho những trẻ mắc bệnh di truyền hiếm gặp, m cn đnh dấu một bước tiến quan trọng trong y học hiện đại. Nghin cứu ny c thể mở đường cho nhiều phương php điều trị sớm hơn đối với cc bệnh di truyền khc, mang lại hy vọng cho hng triệu gia đnh trn ton thế giới.